一、立法背景

近年来，基因编辑、CAR-T/NK细胞疗法、干细胞治疗、异种移植、脑机接口等前沿生物医学技术快速发展，这些技术主要作用于人体细胞、分子，安全性和有效性评价思路与传统药品、医疗器械存在本质差别，给监管体系带来了新的挑战。

在《条例》出台前，我国对该领域的监管散见于《生物安全法》《基本医疗卫生与健康促进法》及《干细胞临床研究管理办法（试行）》《体细胞临床研究工作指引（试行）》等部门规范性文件，同时仅在海南博鳌乐城等少数区域有地方性试点规则，呈现出多部门交叉、政策分散、边界模糊的局面，企业普遍面临合规路径不清晰、政策预期不稳定的困境。2018年“基因编辑婴儿”事件亦暴露出伦理监管的缺口，从而加速了在国家层面统一立法的进程。从2019年2月26日国家卫健委发布征求意见稿，到2025年国务院正式发布条例，历时六年，最终形成了覆盖临床研究和临床转化全周期的监管体系。

作为行政法规，《条例》效力等级仅次于宪法和法律，高于地方性法规与部门规章，其出台意义主要体现在以下三个方面：一是填补立法空白，首次以国家立法形式构建了从临床研究备案、临床转化审批到上市后监管的全流程管理制度；二是明确双轨路径，正式确立“药品注册+技术转化”并行的双轨制商业化模式；三是平衡创新与安全，在严格守住伦理与安全底线的前提下，为技术创新留足发展空间。而本次《工作规范（征求意见稿）》的出台，则是将《条例》中的条款进一步细化，解决的是怎么申请、怎么审查、怎么管理的实操问题。

二、《条例》监管框架

（一）适用范围与核心定义

根据《条例》第三条，生物医学新技术是指以对健康状态作出判断或者预防治疗疾病、促进健康为目的，运用生物学原理，作用于人体细胞、分子水平，在我国境内尚未应用于临床的医学专业手段和措施。

临床研究的覆盖范围包括四类情形：（1）直接对人体进行操作的；（2）对离体的细胞、组织、器官等进行操作后植入或者输入人体的；（3）对人的生殖细胞、合子、胚胎进行操作后植入人体使其发育的；（4）国务院卫生健康部门规定的其他方式。

（二）临床研究阶段

《条例》将临床研究由原征求意见稿的审批制调整为备案制，降低了研究的启动门槛，但同时强化了过程监管与主体资质的要求。

1. 主体资质要求

2. 备案流程与材料

项目通过学术审查、伦理审查后5个工作日内，由临床研究机构向国家卫健委备案，需提交机构信息、人员资质、非临床研究报告、研究方案、双审意见、知情同意书、经费来源证明等全套材料。

3. 过程监管要求

• 必须严格按照备案方案实施，重大变更需重新审查备案；

• 必须取得受试者书面知情同意，严禁向受试者收取任何与研究相关的费用；

• 研究机构需建立风险预防控制与应急处置机制；

• 研究记录与原始材料自研究结束起保存30年，涉及子代的需永久保存；

• 受试者损害由研究机构负责治疗，费用由发起机构承担，鼓励购买商业保险。

（三）临床转化应用阶段

《工作规范（征求意见稿》对《条例》的转化审批规则进行了全面细化，明确了准入门槛、申请条件、审查流程、分级管理与全周期监督。

1. 审批范围

并非所有生物医学新技术都能走转化应用路径，《工作规范（征求意见稿）》第三条划定了明确的审批范围。从正面准入的角度，需满足以下两个条件之一：一是个性化程度高，国内尚无同类机制原理的药品获得上市许可，也未启动确证性临床试验；二是用于治疗国家卫健委《罕见病目录》收录的罕见病，国内尚无同类机制、同适应症药品上市或启动确证性临床试验。从负面排除的角度，符合《医疗器械监督管理条例》定义的医疗器械，全部走药监注册路径，不纳入本审批范围。

该规则进一步落实了“双轨制”的划分路径，可标准化、规模化生产的产品走药品、器械路径；个性化程度高、难以做成标准产品的前沿技术走医学技术转化路径，从而在确保安全有效的前提下，最大化地促进医学创新并满足临床需求。

2. 申请门槛

《工作规范（征求意见稿）》第六条明确了申请临床转化应用必须同时满足三项核心条件，一是已依法备案并完成临床研究；二是临床研究证明技术安全、有效，符合伦理原则；三是多中心独立验证一致。

3. 审批流程

《工作规范（征求意见稿）》明确了“申请受理——材料核查——技术、伦理评估——行政决定”的审批链条，流程如下：

4. 优先审查与紧急应用

治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病、公共卫生急需的技术，可申请优先审查，加速审批流程；若过程中发现不符合优先条件的，将转回普通程序。

应对特别重大突发公共卫生事件或其他严重威胁公众健康的紧急事件，国家卫健委可批准尚在临床研究阶段的技术，在规定范围、期限和条件下紧急应用。

（四）技术路径与药械路径的界定

结合《条例》与《工作规范（征求意见稿）》，药品注册与临床技术转化已形成双规并行，错位互补的格局：

需要注意的是，《工作规范（征求意见稿）》起草说明同时明确，因不同技术特点会有所不同，后续将进一步细化“同类机制原理”的界定标准，企业需持续关注细则更新。

（五）法律责任

《条例》设置了梯度化的处罚机制，最高可处20倍违法所得罚款，责任人可被终身禁业，构成犯罪的依法追究刑事责任。

三、对生物医药企业影响

（一）政策红利释放

1. 明确预期

《条例》最大的价值在于消除了长期困扰行业的政策模糊。双轨制的正式落地，让细胞与基因治疗等前沿技术的商业化有了明确的法律依据，从而吸引资本投入，推动产业从零散探索走向规模化高质量发展。

待到《工作规范》的正式出台则可进一步消除转化环节的操作盲区，让企业可以清晰预判技术到底能否走这条路径、要走多久、要准备什么，从而降低商业化路径的决策成本。

2. 简化流程

相较于此前征求意见稿的审批制设计，备案制简化了临床研究的周期。对于发起机构而言，流程与时间成本降低，企业可以更快推进早期技术的临床验证，提升研发效率。国内首个备案项目“北京协和医院联合博海生物的多靶点细胞毒性T淋巴细胞技术”，已于2026年5月底，即《条例》正式施行起一个月内成功落地，验证了新规下合规路径的可行与高效。

此外，对于罕见病、无有效治疗手段的重症技术，叠加优先审查通道后，能够更快实现商业落地，既满足未被满足的临床需求，也帮助企业更早实现收益。

（二）合规门槛提高

《条例》将临床研究机构严格限定为三级甲等医疗机构，缩小了企业可合作的医院范围。若企业此前与非三甲医院、科研机构存在临床研究合作，相关项目须进行调整。加上《工作规范（征求意见稿）》“多中心独立验证”的要求，企业可能会面临同时对接多家三甲医院开展临床研究，因此该合作资源将变得更为稀缺，企业的合作成本也会有所上升。

《工作规范（征求意见稿）》在申请条件上新增了“多中心独立验证”的要求，若该征求意见稿最终落地实施，则意味着企业不能再依靠单中心临床研究数据申报转化。企业的研发成本将有所上升，需承担多家中心的研究费用、伦理审查费用与数据管理成本，且研发周期也会有所延长。此外，不同中心的操作规范、数据标准可能会存在偏差，因此对企业的质量管控能力也提出了更高的要求。

尽管《工作规范（征求意见稿）》进一步明确了转化审批的范围，但“同类机制原理”的具体界定标准尚未出台，部分技术的路径归属仍存在不确定性。对于企业而言，路径选择直接决定了研发投入、周期与商业化模式，尤其对于已投入大量资源的在研项目，若路径判断出现偏差，将会面临沉没成本损失。

此外，细胞、外泌体等技术在医美、抗衰等消费级领域的应用是否纳入《条例》监管，目前仍无明确细则。这类业务此前长期处于监管的灰色地带，若后续被纳入《条例》监管，现有消费级业务模式将面临全面调整，大量非医疗机构开展的相关业务将直接被叫停。

（三）行业洗牌加速

随着818号令及后续《工作规范》的正式出台，过往依托监管模糊地带存续的灰色业态将失去生存空间，大量不具备合规能力的市场主体将被逐步清退，行业资源将向具备核心技术、合规体系与优质临床资源的企业集中。

首先，根据《条例》要求，生物医学新技术临床研究必须由三级甲等医疗机构实施，且需具备相应的学术委员会、伦理委员会与完整的配套设施；《审批工作规范（征求意见稿）》进一步要求参与确证性临床研究的机构均需完成药物临床试验质量管理规范（GCP）备案。这意味着此前大量依托非医疗机构开展的细胞输注、抗衰治疗等灰色产业将不再具有合规基础。

其次，《条例》第二十条明确规定，开展生物医学新技术临床研究不得向受试者收取任何费用。该规定终结了行业内长期存在的以临床研究名义收取治疗费用的灰色盈利模式。

再次，《工作规范（征求意见稿）》第三条明确划定了转化审批的准入边界，符合医疗器械定义的产品一律走药监注册路径，国内已有同类机制药品上市或进入确证性临床试验的技术，也不纳入技术转化范围。同时，转化审批要求多中心独立验证、完整的非临床与临床数据支撑、标准化操作规范与质控体系，提升了技术商业化的合规门槛。企业难以以医疗技术为名规避药品、医疗器械的严格监管，也难以依靠单中心、小样本数据实现商业化落地。

在此背景下，行业发展将从野蛮生长的探索期进入合规驱动的规范阶段。具备核心技术壁垒、已完成合规临床研究布局、与优质三甲医院建立稳定合作的头部企业，将在合规红利下进一步扩大市场优势；而依赖概念炒作、违规经营的中小主体将逐步退出市场，行业整体集中度将持续提升。

四、企业合规建议

面对监管框架的落地与未来配套细则逐步出台，企业应当将合规管理前置，融入技术研发、临床研究、转化落地的整个流程，在规范发展的框架内提前布局，抢占行业调整期的先发优势。

当前，监管逻辑已经从事后处罚、违规纠偏转向了全流程的风险防控，这意味着“先做再说、出问题再补救”的粗放发展模式已经无法继续，企业需要着手搭建覆盖学术审查、伦理审查、受试者权益保护、临床数据管理、安全风险应急的内部合规制度体系，将合规要求纳入项目的全周期，而不是作为独立环节后置处理。对于集团化运营的企业，还需要建立母子公司、总分公司统一的合规管理标准，定期排查各业务条线的潜在风险，防止单点合规问题扩散。

在临床研究资源层面，企业应当尽快对现有在研项目的合作机构进行梳理，对不符合资质要求的合作项目，及时调整合作模式或终止相关研究，避免合规隐患。企业可主动对接区域内乃至全国范围内的优质三甲医疗机构，尤其是已经完成对应专业GCP备案的医院，建立长期稳定的战略合作关系。针对重点推进的研究项目，要提前规划多中心临床研究的方案，筛选两到三家操作能力匹配、数据标准统一的合作机构开展研究，在保障数据一致性的同时，也为后续转化申请的多中心验证要求做铺垫。

对于技术商业化路径的选择，企业需要跳出单一的成药思维，基于双轨制的监管框架对现有在研项目进行盘点与评估。结合每项技术的自身特点、目标适应症、商业化目标，分别测算药品注册与技术转化两条路径的研发周期、合规成本、盈利模式，制定针对性的方案。值得注意的是，当前“同类机制原理”的具体界定标准尚未最终落地，企业要密切关注相关细则的发布，待规则明确后进一步对优化调整项目方案，降低路径切换带来的沉没成本。

针对研究记录长期保存的监管要求，企业要提前搭建符合规范与监管要求的临床数据管理系统，统一不同合作中心的数据采集标准与存储格式，确保数据真实、完整、可追溯。除了满足卫生健康领域的专项监管要求外，还要同步对接《个人信息保护法》《人类遗传资源管理条例》的相关规定，完善受试者隐私保护、数据安全与人类遗传资源合规管理方案。更重要的是，企业需要将数据存储、长期随访运营、数据安全持续防护等长期合规成本，提前纳入项目整体预算与商业盈利模型当中，而不能只计算短期研发投入，防止后续因长期成本预估不足导致项目难以维持。与此同时，要进一步规范伦理审查的管理，妥善留存历次伦理审查意见、各版本知情同意书、跟踪审查记录等全部文件，满足申报与监管检查的要求。

整体来看，当前《条例》的正式施行与《工作规范征求意见稿》的发布，只是生物医学新技术监管体系完善的起点，后续还将有配套细则陆续落地，企业需要建立常态化的政策跟踪机制，重点关注几大方向的规则更新：一是《工作规范》正式版的修订内容与生效时间，及时调整转化申报准备工作；二是技术与药械的界定指导原则，明确不同项目的监管归属；三是风险分级指南的具体划分标准，预估技术获批后的推广进度；四是消费级大健康相关产品的监管边界，提前评估相关业务的合规调整方向；五是临床研究备案的具体操作细则，优化项目启动流程。

结语

818号令的落地与配套审批细则征求意见稿的公开，标志着中国生物医学新技术产业正式进入有法可依、有规可循的规范化发展阶段。对于生物医药企业而言，合规不再是加分项，而是进入赛道的入场券与长期发展的基础。主动拥抱监管、完成合规布局的企业，将在本轮行业重构中抢占先发优势，实现技术价值与商业价值的双重兑现。